Lomitapide (Lojuxta) bij homozygote FH
Lomitapide is een orale MTP-remmer voor homozygote familiaire hypercholesterolemie. In NL geregistreerd onder Lojuxta. Een uitleg op basis van het CBG-register.
Lomitapide is een orale lipidenverlager voor mensen met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH), een zeldzame erfelijke aandoening waarbij vrijwel alle LDL-receptoren in de lever ontbreken of niet werken. In Nederland is lomitapide sinds 2013 geregistreerd onder de merknaam Lojuxta, met Chiesi Farmaceutici als handelsvergunninghouder. Op peildatum 2026-05-06 zijn er zes Lojuxta-registraties bij het CBG in capsulevorm, in zes verschillende sterktes (5, 10, 20, 30, 40 en 60 mg).
Hoe werkt lomitapide?
Lomitapide remt het microsomaal triglyceride transfer-eiwit (MTP) in de lever en darm. MTP is verantwoordelijk voor het inbouwen van triglyceriden in apoB-bevattende lipoproteïnen tijdens hun aanmaak. Door MTP te remmen, kan de lever minder VLDL en de darm minder chylomicronen produceren. Dat verlaagt LDL substantieel, ook bij mensen die op statines en ezetimibe nauwelijks reageren.
Voor mensen met HoFH is lomitapide een van de weinige opties die echt werken, omdat statines en ezetimibe een werkende LDL-receptor nodig hebben en die bij HoFH grotendeels ontbreekt. Andere opties bij HoFH zijn evolocumab (Repatha), evinacumab (Evkeeza), of in ernstige gevallen LDL-aferese.
Wanneer wordt lomitapide voorgeschreven?
Vrijwel uitsluitend door internisten of klinisch genetici, in centra met ervaring in vetstofwisselingsstoornissen. Lomitapide wordt overwogen bij:
- Mensen met genetisch bevestigde HoFH die hun LDL-doel niet halen met andere therapie
- Mensen die LDL-aferese willen vermijden of niet verdragen
- In zeldzame gevallen bij ernstige heterozygote FH na uitputting van andere opties
De vergoeding loopt via specifieke voorwaarden van Zorginstituut Nederland. apob.nl doet geen uitspraken over actuele vergoedingscriteria. Bespreek dit met je behandelaar.
Toediening en sterktes
Lomitapide wordt eenmaal daags ingenomen, tenminste twee uur na het avondeten. Het schema begint laag en wordt traag opgebouwd, met onderweg controles van leverfunctie en triglyceriden. De zes sterktes (5, 10, 20, 30, 40 en 60 mg) maken een individuele opbouw mogelijk, beginnend bij 5 mg en stapsgewijs hoger als de leverfunctie het toelaat.
| Merknaam | Fabrikant | Beschikbare sterktes (mg) |
|---|---|---|
| Lojuxta | Chiesi Farmaceutici S.p.A. | 5, 10, 20, 30, 40, 60 |
Alle zes sterktes staan in het CBG-register onder aanvullende monitoring (zwarte driehoek). Dat betekent dat het EMA bijwerkingen-data extra actief verzamelt, gebruikelijk voor middelen voor zeldzame aandoeningen. Zie aanvullende monitoring.
Bijwerkingen en monitoring
De meest besproken bijwerkingen zijn maag-darmklachten (diarree, misselijkheid) en verhoging van leverenzymen, deels door vetstapeling in de lever. Daarom is een vetarme voeding tijdens behandeling belangrijk, en wordt de leverfunctie regelmatig gecontroleerd, zeker tijdens de opbouwfase.
Andere aandachtspunten:
- Vitamine E en essentiële vetzuren kunnen lager worden door het remmen van vetabsorptie. Vaak wordt suppletie voorgeschreven.
- Zwangerschap is een contra-indicatie. Lomitapide is teratogeen in dierstudies.
- Combinatie met sterke CYP3A4-remmers (bepaalde antibiotica, antifungale middelen) is een interactie die moet worden vermeden.
Deze pagina geeft alleen de hoofdlijnen. Voor de complete instructie verwijzen we naar de officiële bijsluiter via het CBG.
Veelgestelde vragen
Hoeveel mensen in Nederland gebruiken lomitapide?
HoFH komt voor bij ongeveer 1 op de 300.000 mensen, dus in Nederland gaat het om enkele tientallen patiënten in totaal. Lomitapide is voor een deel van hen passend; anderen krijgen evolocumab, evinacumab of LDL-aferese.
Werkt lomitapide ook bij heterozygote FH?
In Nederland is lomitapide alleen geregistreerd voor HoFH. Voor heterozygote FH zijn statines, ezetimibe, PCSK9-remmers en inclisiran de gebruikelijke routes. Lees meer in familiaire hypercholesterolemie.
Waarom moet ik vetarm eten bij lomitapide?
Lomitapide remt MTP zowel in de lever als in de darm. Vet uit voeding wordt minder goed opgenomen, wat tot diarree leidt bij vette maaltijden. Een vetarm dieet verlicht maag-darmklachten en helpt de leverfunctie stabiel te houden tijdens de opbouwfase.
Verder lezen
- Familiaire hypercholesterolemie
- PCSK9-remmers en boven-statine medicatie in Nederland
- Statines: werking, indicaties en bijwerkingen
- LDL-cholesterol uitgelegd
- Aanvullende monitoring (zwarte driehoek)
- Voor de officiële bijsluiter: Geneesmiddeleninformatiebank van het CBG
Bron
Productgegevens uit de Geneesmiddeleninformatiebank van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, peildatum 2026-05-06. apob.nl is geen onderdeel van het CBG en spreekt niet namens het CBG.